En Belgique, l’an dernier, 12 nouveaux médicaments innovants ont été approuvés par la commission de remboursement pour soulager les patients touchés par des maladies rares. Sont entre-autre concernés par ces avancées, certains patients atteints d’hémophilie de type B, de fibrose pulmonaire idiopathique ou encore d’un type rare de cancer du sang qui touche les plasmocytes, le « myélome multiple ». L’accès à ces nouveaux traitements pourra améliorer considérablement leur qualité de vie.
Selon la définition européenne, une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2000.
Chaque année, le 28 février, la journée internationale des maladies rares est organisée pour demander plus d’attention à ce groupe diversifié de maladies. pharma.be, l’association de l’industrie pharmaceutique innovante, soutient cette journée d’action.
Pour Catherine Rutten, CEO de pharma.be « Beaucoup de choses se passent dans le secteur pharmaceutique belge dans le domaine de la recherche de nouvelles thérapies pour les maladies rares. En plus des nouveaux médicaments approuvés l’année dernière, se déroule en Belgique une centaine d’études cliniques destinées à approfondir la recherche dans ces domaines très spécifiques. Cela représente près d’un dixième du nombre total d’essais cliniques en cours dans notre pays. 82% de ces études sont entreprises par des sociétés biopharmaceutiques. La recherche académique est l’autre pôle de développement. Nous espérons que les dernières thérapies géniques et thérapies cellulaires avancées, prometteuses, offriront de nouvelles façons d’aider les patients atteints de maladies rares.»
Pour Kristel De Gauquier, Medical Director pharma.be « Dans la lutte contre les maladies rares, le secteur pharmaceutique doit faire face à deux défis majeurs. • le défi scientifique : Il faut non seulement identifier une molécule potentiellement capable de lutter contre la maladie mais aussi effectuer les essais cliniques qui assurent l’efficacité du traitement et qui garantissent bien évidement la sécurité des patients. C’est très complexe dans le cas d’une maladie rare car, par définition, le nombre de patients est très faible. • L’autre défi est économique : les coûts de développement sont importants mais malgré cela on remarque que chaque année de nouveaux traitements voient le jour. Au niveau belge, en 2017, 12 nouveaux médicaments ont été mis à la disposition des patients touchés par les maladies rares. »
Il existe plus de 6000 maladies rares différentes. Ces maladies — le plus souvent génétiques — mettent la vie des patients en danger ou entraînent une invalidité chronique. La faible prévalence nécessite une action conjointe pour réduire le nombre de personnes atteintes, prévenir le décès des nouveau-nés et des enfants, préserver la qualité de vie et le potentiel socio-économique des personnes atteintes.
